Dr. David Arkadir, MD, Ph.D.
Departamento de Neurologia.
A doença de Parkinson (DP) é uma doença degenerativa progressiva causada pela morte de células nervosas produtoras de dopamina no cérebro. Sua prevalência aumenta com a idade, afetando mais de 1% da população acima de 60 anos. Os sintomas da doença de Parkinson incluem lentidão dos movimentos, rigidez muscular, tremores e alterações na fala e na marcha. Muitos pacientes também apresentam deficiências cognitivas, depressão e ansiedade. Atualmente, não há nenhuma droga modificadora da doença que retarde ou reverta a progressão da DP. O manitol, um açúcar alcoólico aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) como diurético osmótico e amplamente utilizado, é uma substância segura e barata, podendo mudar essa realidade.
Dr. David Arkadir, Médico Sênior da Unidade de Doença de Parkinson e Distúrbios do Movimento do Departamento de Neurologia do Hadassah, pretende conduzir o primeiro ensaio clínico desse tipo com manitol para testar se este medicamento barato pode ser usado para esta doença incurável. Ele se inspira no fato de que experimentos em modelos animais de DP revelaram que o manitol evitou a morte neuronal ao reverter o acúmulo da proteína tóxica alfa-sinucleína. Em uma mosca da fruta transgênica alfa-sinucleína e modelos de camundongo (que expressam alfa-sinucleína mutada em suas células), uma redução robusta nos depósitos de α-sinucleína no cérebro ocorreu após o tratamento, sugerindo que o manitol promove a depuração de α-sinucleína nos corpos celulares . Notavelmente, no modelo da mosca os animais recuperaram a função motora perdida e se recuperaram totalmente da doença.
Com base neste trabalho pré-clínico, vários pacientes com DP em Israel e em todo o mundo começaram a tomar manitol regularmente. Muitos desses pacientes experimentaram benefícios sintomáticos subjetivos. No entanto, apesar dos benefícios terapêuticos subjetivos do manitol em pacientes com DP, ele não foi testado rigorosamente na clínica e, portanto, faltam dados objetivos quanto à sua eficácia. Assim, é de extrema importância coletar as informações necessárias sobre esse medicamento em um ensaio clínico controlado, para obter informações sobre a eficácia e segurança do manitol e produzir evidências científicas que possam ser utilizadas para melhorar o bem-estar dos pacientes em DP.
Dr. Arkadir, em colaboração com o Prof. Segal, da Universidade de Tel Aviv, está confiante de que esta pesquisa contribuirá imensamente para a recuperação de pacientes com DP. Dr. Arkadir busca financiamento público e privado – sem apoio da indústria – para realizar este ensaio clínico para esta doença incurável. Mais importante, uma vez que o manitol tem sido usado com segurança por 60 anos, as etapas essenciais de desenvolvimento de drogas pré-clínicas que levam a uma droga clínica seriam muito curtas. O apoio que o Dr. Arkadir busca um ensaio clínico controlado para caracterizar a segurança e tolerabilidade do manitol oral para pacientes em DP é crucial, uma vez que nenhum fundo da indústria seria investido em uma substância não patenteável. Na verdade, essa pode se tornar a primeira droga modificadora da doença a retardar ou reverter a progressão dessa doença devastadora.
Dr. David Arkadir é neurologista sênior no Hadassah e na Universidade Hebraica, com especialização na doença de Parkinson. Ele tem uma vasta experiência em pesquisa básica e atuou como pesquisador principal em uma ampla variedade de ensaios clínicos envolvendo DP. Prof. Segal é um biólogo molecular da Universidade de Tel Aviv, cujos estudos demonstraram o efeito positivo do manitol na alfa-sinclea em laboratório e em modelos animais de DP.